Borys z Radomska to pierwsze dziecko w Polsce leczone najdroższym lekiem świata. Jedna dawka kosztuje 9 mln zł

07/10/2022 09:52

Urodził się 1 września. Tydzień później rodzice usłyszeli wstrząsającą diagnozę: podejrzenie SMA (rdzeniowego zaniku mięśni). To rzadka choroba, w której obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Na szczęście Borys z Radomska jest leczony. W Instytucie Centrum Zdrowia Matki Polki podano mu Zolgensmę, najdroższy lek na świecie. Dawka kosztuje ok. 9 mln zł.

„Lek podaliśmy 3 października, gdy Borys miał 4 tygodnie. Terapia polega na przekazaniu transgenu na nośniku wirusowym, co powoduje odpowiedź immunologiczną u pacjenta. Stąd musimy liczyć się, że w pierwszych dobach od infuzji u dziecka może dojść do różnych powikłań, które szczęśliwie u Borysa nie wystąpiły. Pierwsze badania kontrolne są rewelacyjne" - mówi portalowi WNP.pl dr Łukasz Przysło, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej i Epileptologii ICZMP

„Chłopczyk czuje się świetnie. Ale najważniejsze, że dzięki innowacyjnej terapii ma szansę uniknąć strasznej choroby i wyrosnąć na zdrowego człowieka. Borys, trzymaj się!!!” - informuje na swoim profilu FB Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki.

Reklama

Rodzice dzieci chorych na SM prowadzili walkę o refundację tego leku. Unia Europejska dopuściła terapię genową Zolgensmą u dzieci z SMA w 2020 r. Lek niemowlętom aplikowany jest jednorazowo, dziecko nie może mieć więcej niż 6 miesięcy i 13,5 kg wagi. Chory może otrzymać jeden preparat.

Rząd zdecydował o zdecydował o refundacji tego leku w sierpniu.